Adresse https://gelex.eu/eli/DK/decision/retsinfo/2022/9230@2022-03-10/da

Indhold

1. Indledning

Ligebehandlingsnævnets afgørelse om handicap - kompetence - sundhed - afvisning

J.nr. 21-14048 Klager, der er født i 2007 og er diagnosticeret med muskelsvindsygdommen SMA type 2, klagede over forskelsbehandling på grund af handicap i forbindelse med, at en overlæge i den indklagede region gav klager afslag på behandling med lægemidlet Spinraza. Overlægens afslag var begrundet i Medicinrådets og Det Regionale Lægemiddelråds anbefalinger. Overlægen ville ikke benytte sig af Folketingets 7. princip for prioritering af sygehuslægemidler, hvorefter det ud fra en konkret lægefaglig vurdering er muligt at behandle med lægemidler, som er afvist til standardbehandling. Handicapdiskriminationsloven finder efter forarbejderne til loven ikke anvendelse på det materielle indhold i afgørelser truffet af offentlige forvaltningsmyndigheder. For så vidt angår klager over sagsbehandling foretaget af den offentlige forvaltning, må Ligebehandlingsnævnet tage stilling til, om klagen reelt vedrører forskelsbehandling, eller om klagen alene drejer sig om anvendelse og fortolkning af regler i anden lovgivning. Nævnet vurderede, at klagen vedrørte indholdet i overlægens sundhedsfaglige skøn, hvori indgik beslutningen om ikke at anvende Folketingets 7. princip for prioritering af sygehuslægemidler. Nævnet fandt, at der var tale om en beslutning af så væsentlig betydning for klager, at beslutningen måtte anses for en afgørelse i forvaltningslovens forstand. Da en sådan afgørelse truffet af en offentlig myndighed falder uden for anvendelsesområdet for handicapdiskriminationsloven, kunne nævnet ikke behandle klagen.

Klagen over en region angår påstået forskelsbehandling på grund af handicap i forbindelse med, at et barn med muskelsvindsygdom fik afslag på behandling med lægemidlet Spinraza. Ligebehandlingsnævnets afgørelse Ligebehandlingsnævnet kan ikke behandle klagen. Sagsfremstilling Klagen er indbragt for nævnet af en professionel partsrepræsentant på vegne af klager ved sine forældre. Klager, der er født i 2007, blev i maj 2009 diagnosticeret med spinal muskelatrofi type 2, også kaldet SMA type 2, som er en muskelsvindsygdom. Af fremlagt journal for forløb på sygehus D for perioden 21. maj 2009 til 6. maj 2019 fremgår, at klagers sygdom medfører, at nervecellerne til bevægelsesapparatet i kroppen og særligt i benene er svækket. Klagers bevægelsesevne er derfor væsentligt nedsat og nedsættes fortsat langsomt over tid. Der findes ingen mulighed for helbredelse. Det fremgår af fremlagt brev fra RehabiliteringsCenter for Muskelsvind af 4. maj 2018, at sygdommen betyder, at klager ikke kan gå, stå eller sidde selvstændigt, og at hun derfor er permanent kørestolsbruger. Af brevet fremgår desuden, at klager har påvirket vejrtrækningskraft og begrænset hostekraft samt reduceret lungevolumen. Klager har behov for massiv hjælp hele døgnet, herunder for at kunne deltage aktivt i hjemmet, i skolen og ude socialt. I oktober 2015 blev det observeret, at klager havde en mindre skoliose (rygskævhed), og i august 2016 blev der observeret en betydelig progression i skoliosen. Af Danske Regioners vejledning af 23. marts 2018 om anvendelse af lægemidler, som ikke er anbefalet af Medicinrådet, fremgår, at regionerne den 1. januar 2017 oprettede Medicinrådet. Medicinrådet vurderer, om nye lægemidler skal anbefales eller ikke anbefales ibrugtaget som standardbehandling på landets sygehuse. Det fremgår, at Medicinrådets anbefaling som udgangspunkt hviler på følgende: 1) Medicinrådets kategorisering af lægemidlers merværdi, 2) Amgros omkostningsanalyse og 3) Folketingets 7 principper for prioritering af sygehuslægemidler. Af vejledningen fremgår følgende om individuel behandling: ” Når et nyt lægemiddel til behandling af en indikation ikke opfylder Medicinrådets faglige kriterier og/eller, at lægemidlets dokumenterede merværdi for patienterne af lægemidlet ikke er stor nok til at retfærdiggøre et lægemiddels omkostninger sammenlignet med eksisterende standardbehandling, så anbefaler Medicinrådet, at lægemidlet ikke bør anvendes som et generelt standardtilbud på hospitalerne. Oprettelsen af Medicinrådet ændrer imidlertid ikke ved, at der kan være tilfælde, hvor den behandlingsansvarlige læge efter at have foretaget en samlet vurdering af en patient vurderer, at der er særlige forhold, som gør, at man bør overveje at tilbyde patienten lægemidlet. Vurderingen skal altid forelægges for den ledende overlæge og på en lægekonference, hvor flere speciallæger vurderer fordele og ulemper ved behandlingen for den konkrete patient. Før beslutningen effektueres, bør sagen forelægges for et fagligt forum fx den regionale lægemiddelkomité, som hurtigst muligt og inden for 14 dage vurderer, om man kan anbefale ibrugtagning. Det er herefter op til den behandlingsansvarlige læge at træffe endelig beslutning om behandling. Eventuel ibrugtagning af lægemidlet skal altid foregå protokolleret og med systematisk opfølgning. ” Klager har om klinisk merværdi oplyst, at der herved forstås den værdi i form af eksempelvis lavere risiko for død, færre bivirkninger og højere livskvalitet, som lægemidlet tilbyder i forhold til gældende standardbehandling for den eller de relevante patientgrupper. Folketingets 7 principper for prioritering af sygehuslægemidler fremgår af det fremlagte princippapir udgivet af Sundheds- og Ældreministeriet den 31. marts 2016. Heraf fremgår blandt andet: ”Der er enighed blandt Folketingets partier om, at sundhedsvæsenet skal sikre fri og lige adgang til behandling af høj kvalitet. Patienterne skal have adgang til behandling med sikre, effektive lægemidler samtidig med, at vi skal sikre mest mulig sundhed for pengene. Udgifterne til sygehusmedicin er steget de senere år, hvorfor fokus derfor er rettet mod tiltag, som kan dæmpe udgiftsvæksten og samtidig sikre patienterne behandling af høj faglig kvalitet. På sigt kan fokus også rettes mod teknologi og behandlinger generelt. Overordnede principper for prioritering Partierne er enige om 7 overordnede principper for prioritering på området for sygehuslægemidler. De overordnede principper omhandler vurderingen af lægemidler og skal ses i lyset af den nuværende ansvars- og opgavefordeling i sundhedsvæsenet. Alle principper er væsentlige og skal ses i sammenhæng. Principperne lyder som følger: … 7. Adgang til behandling : Der skal sikres lige adgang for både store og små patientgrupper og tages højde for patienters individuelle behov. Det skal være muligt ud fra en konkret lægefaglig vurdering at behandle med lægemidler, som er afvist til standardbehandling. Det gælder eksempelvis i forhold til at kunne yde behandling af høj kvalitet til patienter med sjældne sygdomme eller i forhold til at kunne behandle for at undgå funktionsnedsættelse. ” Klager har oplyst, at det i 2017 og 2018 var en af Medicinrådets første opgaver at vurdere, om behandling med lægemidlet Spinraza af muskelsvindramte børn med SMA skulle tilbydes som standardbehandling. Klager har om Spinraza oplyst, at det er et lægemiddel med indholdsstoffet nusinersen. Præparatet indsprøjtes i det hulrum, der omgiver rygmarven. Her øger det dannelsen af et protein (SMN), som er nødvendigt for funktionen af de nerveceller, der stimulerer musklerne og forhindrer, at musklerne svækkes. Spinraza blev godkendt af de europæiske lægemiddelmyndigheder i maj 2017 og er det første lægemiddel til behandling af SMA. Af klagers journal fremgår, at overlæge B og overlæge C i februar 2017 havde vurderet, at klager burde tilbydes en skolioseoperation med henvisning til, at hun havde en betydelig skoliose og truende hofteluksation på venstre side. Den 4. april 2017 noterede overlæge A i klagers journal, at der var ny medicin under udvikling (Spinraza), som kunne anvendes til behandling af klager, og at forskningsresultaterne så meget lovende ud med henblik på at bedre forholdene for børn med SMA type 2. Overlæge A anførte endvidere, at behandlingen ville blive påbegyndt, så snart medicinen blev tilgængelig. Det fremgår af klagers journal, at henset til, at klager var blevet kandidat til Spinraza var overlæge C i juni 2017 tilbageholdende med kirurgisk aktivitet, indtil der var mere viden om effekten af Spinraza. I foråret 2018 blev klager rygopereret, da hun oplevede tiltagende problemer med smerter i ryggen, og der ikke var udsigt til medicinsk behandling i den nærmeste fremtid. Forud for Medicinrådets anbefaling vedrørende Spinraza blev der udarbejdet en række materialer til brug for Medicinrådets stillingtagen til lægemidlet. Af den fremlagte protokol for Medicinrådets vurdering af den kliniske merværdi af Spinraza til behandling af SMA af 23. maj 2017 fremgår blandt andet: ”1 Baggrund Spinal muskelatrofi (SMA) er en sjælden genetisk neurodegenerativ sygdom, der manifesterer sig ved progressiv kraftnedsættelse og muskelatrofi. … Der har indtil nu ikke eksisteret nogen kurativ eller sygdomsmodificerende behandling af spinal muskelatrofi. Behandlingstilbuddet i Danmark omfatter derfor forebyggelse og reduktion af komplikationer, der er forbundet med sygdommen. Afhængigt af typen af SMA får patienterne forskellige former for fysiske hjælpemidler, respirationshjælp, hostehjælp, og træningsprogrammer. … 2 Formål At vurdere den kliniske merværdi af nusinersen sammenlignet med standardbehandling med henblik på om Medicinrådet skal anbefale generel ibrugtagning af nusinersen til patienter med 5q spinal muskelatrofi hos de enkelte subpopulationer. … 3.2.1 Kritiske og vigtige effektmål … Da SMA manifesterer sig ved nedsat bevægelighed, er motorisk funktion vurderet som et kritisk effektmål, ved SMA type I-III. … 3.2 Valg af effektmål For kritiske og vigtige effektmål er mindste klinisk relevante forskel og kategori (dødelighed, alvorlige symptomer og bivirkninger, helbredsrelateret livskvalitet og ikke-alvorlige symptomer og bivirkninger) desuden også angivet. … For behandling af SMA type II og III (< 12 år) patienter er den mindste klinisk relevante forskel fastsat til en gennemsnitlig stigning på 15 point på Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) skalaen sammenlignet med kontrolgruppen. Fagudvalget vurderer, at det er klinisk relevant, at patienterne stiger 1 point inden for ca. halvdelen af de underkategorier, der forekommer på skalaen, og det må forventes, at behandlingen skal medføre en samlet pointforbedring på ca. 50 %. ” Af Medicinrådets vurdering af den kliniske merværdi af Spinraza af 16. august 2017 fremgår blandt andet: ”Medicinrådet vurderer, at nusinersen til spinal muskelatrofi (SMA) giver en lille klinisk merværdi for patienter med SMA type II (meget lav evidenskvalitet). Der er for populationen af SMA type II-patienter fundet data på det kritiske effektmål ’motorisk funktion’ og det vigtige effektmål ’behandlingsophør pga. bivirkninger’. Den absolutte forskel i motorisk funktion mellem de to grupper levede ikke op til den præspecificerede klinisk relevante forskel. Fagudvalget forventer dog, at der efter en længere opfølgningsperiode vil opnås en større merværdi, hvorfor det er relevant, at Medicinrådet beder om opfølgningsdata på de nævnte effektmål efter min. to år, herunder data for progression i lungefunktion. Der var ikke nogen tilfælde af behandlingsophør pga. bivirkninger, og dette effektmål vil derfor ikke influere på den kliniske merværdi. Fagudvalget bemærker, at der aktuelt ikke er data for livskvalitet, som fagudvalget har angivet som et vigtigt effektmål. Kvaliteten af evidensen vurderes som værende meget lav. … Der er for populationen af SMA type II-patienter fundet data på det kritiske effektmål ’motorisk funktion’ og det vigtige effektmål ’behandlingsophør pga. bivirkninger’. Den absolutte forskel i motorisk funktion mellem de to grupper levede ikke op til den præspecificerede klinisk relevante forskel. ” Klager har henvist til, at Medicinrådets vurdering primært blev foretaget på baggrund af effektmålet motorisk funktion. Resultaterne for to af effektmålene, ventilationsbehov og behandlingsophør på grund af bivirkninger, viste sig nemlig ikke at have indflydelse på den kliniske merværdi, idet ingen patienter i det tilgrundliggende studie fik behov for ventilationsbehandling, ligesom der ingen behandlingsophør var på grund af bivirkninger. For det sidste effektmål, livskvalitet, var der ikke på ansøgningstidspunktet publiceret nogen resultater, der kunne indgå i vurderingen af den kliniske merværdi. Klager har videre henvist til, at Medicinrådet ved beregning af effektforskellen af Spinraza sammenlignede en interventionsgruppe, det vil sige en gruppe af patienter, som modtager lægemidlet, med en kontrolgruppe, det vil sige en gruppe af patienter, som ingen behandling får. Til at måle den motoriske funktion anvendte Medicinrådet en skala specifikt udviklet til at evaluere motorisk funktion for SMA type 2, HFMSE-skalaen. Af Medicinrådets anbefaling af 12. oktober 2017 fremgår blandt andet: ”Medicinrådet anbefaler ikke nusinersen som standardbehandling til patienter med 5q spinal muskelatrofi. Ansøger har valgt at sætte prisen for nusinersen urimeligt højt, og Rådet finder ikke, at der er proportionalitet mellem ansøgers prisforlangende og effekten af at tage nusinersen i brug som standardbehandling til SMA. I lyset af fagudvalgets vurdering og ved anvendelse af alvorlighedsprincippet anbefaler Medicinrådet imidlertid, at der kan iværksættes protokolleret ibrugtagning af nusinersen til præsymptomatiske spædbørn samt til patienter med SMA type I med to SMN2-kopier og symptomdebut før seksmånedersalderen, som ikke er i permanent respirationsbehandling. Denne beslutning er truffet under iagttagelse af Folketingets syv principper for prioritering af sygehuslægemidler. Hvis ansøger vælger at sænke sit prisforlangende, er Medicinrådet indstillet på, at vurdere om en eventuel ny pris står i rimeligt forhold til lægemidlets kliniske værdi. ” Den 30. maj 2018 fremlagde Medicinrådet en revurderet anbefaling vedrørende behandling med Spinraza for patienter med SMA type 2. Af denne fremgår blandt andet: ”Medicinrådet har, på eget initiativ, revurderet anbefalingen på baggrund af en gennemgang af det nu publicerede datagrundlag for SMA type 2. … 1 Medicinrådets anbefaling Medicinrådet finder, at der fortsat ikke er et rimeligt forhold mellem den dokumenterede effekt af nusinersen og ansøgers prisforlangende. Under hensyntagen til alvorlighedsprincippet, finder Medicinrådet imidlertid, at der er grundlag for at anbefale ibrugtagning af nusinersen som mulig standardbehandling til følgende patientpopulationer, hvor der er evidens for effekt: 1) Præsymptomatiske spædbørn med 2-3 SMN2-kopier 2) Børn med SMA type 1, som opfylder følgende kriterier: - 2-3 SMN2-kopier - alder ved symptomdebut maks. 6 måneder - ikke er i permanent respirationsbehandling ved opstart af behandling 3) Børn med SMA type 2, som opfylder følgende kriterier: - mindst 2 SMN2-kopier - alder ved symptomdebut maks. 24 måneder - maks. 4 års sygdomsvarighed ved opstart af behandling - ingen assisteret ventilation udover natligt behov og mere end 95 % SaO 2 uden assisteret ventilation. Nusinersen kan ikke anbefales som mulig standardbehandling til patienter med SMA generelt. … 3 Medicinrådets vurdering af samlet klinisk merværdi En ny gennemgang af det nu publicerede datagrundlag for SMA type 2 indikerer, at nusinersen har en større klinisk merværdi hos patienter, der starter behandling tidligt (< 24 måneder efter symptomdebut), hvorimod effekten hos patienter, der starter behandlingen sent (> 44 måneder efter symptomdebut), indikerer en ikkedokumenterbar klinisk merværdi. … 5 Overvejelser omkring alvorlighed/forsigtighed Medicinrådet finder fortsat alvorlighedsprincippet vigtigt og relevant for vurderingen af nusinersen, men selv fuld anvendelse af dette perspektiv på problemstillingen kan ikke legitimere den meget høje pris. ” Klagers forældre blev ved telefonsamtale af 3. august 2018 meddelt, at klager ikke faldt ind under den patientgruppe, hvor der var dokumenteret effekt ved behandling med Spinraza, og at klager derfor ikke ville få medicinen. Den 23. oktober 2018 blev klagers mor ved en samtale med overlæge A informeret om, at klager ikke ville blive behandlet med Spinraza. Den 12. november 2018 ansøgte overlæge A den indklagede regions lokale lægemiddelråd om at kunne behandle klager med Spinraza. Af ansøgningen fremgår blandt andet: ”[Klager] er 11 år gammel. Han har haft symptomer på muskelsvækkelse i 10 år. Han kan anvende hænder og løfte arme med overarme til vandret. Vejrtrækningen er delvist diaphragmatisk. Hun anvender ikke respirationsudstyr fast, dog CPAP nar hun falder i søvn. Men kan have behov for CPAP og hostemaskine ved forkølelser. Sidder i kørestol og liftes ved transfer. Kan ikke længere stå sikkert. Holder krop og hoved i kørestol. Der er begyndende kontrakturer af led. [Klager] er opereret for skoliose med indlæggelse af stav i 2018. Grundet alder er [klager] ikke inkluderet i den gruppe af børn der kan gives standard behandling med Spinraza. Den foreliggende litteratur tyder ikke på at behandlingseffekt kan opnås. Men undersøgelser er også sparsomme når det gælder den lidt ældre aldersgruppe (fra 4 til 12 år). Se vedlagte generelle beskrivelse af nuværende viden om effekt af Spinraza. Der søges fordi [klager] har en genetisk betinget sygdom hvor der ingen kausal behandling er. Udelukkende understøttende behandling. Hendes handicap vil progrediere langsomt over de kommende år. Den tvivl om effekt der matte være skal komme ham til gode. Der tænkes her specielt på at opnå at standse forværring. Behandling skal ophøre efter 2 år hvis ikke effekt kan dokumenteres med nedennævnte redskaber. Der dokumenteres effekt med HFMSE skalaen for neuromuskulære lidelser. Der registreres ved start og hvert ½ år. Ansøgning sker i samråd med neuroteamet ved [sygehus D]. Endvidere er der løbende korrespondance med [sygehus F] og [sygehus E] vedrørende monitorering. Der anvendes fælles redskaber og fælles database. [Klager] følges endvidere i Respirationscenter og lnstitut for Muskelsvind og data herfra vil blive registreret løbende og indgår i endelig beslutning om eventuelt ophør om 2 år. … Det vi ved om spinal muskelatrofi Spinal muskelatrofi (SMA) er en genetisk sygdom hvis sygdomsspektrum rækker fra svær muskelsvækkelse hos nyfødte til beskeden svækkelse af kropsnære muskler i arme og især ben. SMA forekommer med en hyppighed på 1 til 11.000 nyfødte. SMA type ll er omkring 30% heraf. Ved SMA type ll erkendes symptomerne oftest mellem 6 og 18 måneders alderen. Evnen til at sidde er ret snævert afgrænset tidsmæssigt hos raske børn til 6 måneders alderen og ved SMA type ll sidder børnene som regel i 9 måneders alderen med tidspunktet kan være yderligere forsinket. Børnene kommer ikke op at stå eller gå selvstændigt. Dog kan nogle børn stå med mekanisk støtte. Nedsat evne til at synke og vejrtrækningsbesvær kan ses hos børn med SMA type ll der er ramt i særlig grad. Funktionen af mellemgulvet bevares. Behov for vejrtrækningsstøtte (noninvasiv ventilation, NIV) kan forekomme i nattiden og sjældnere også i dagtiden. Ofte skal hoste evnen under-støttes. Skævhed af ryggen (skoliose) forekommer hos alle børn med SMA type ll og en del skal opereres herfor for ikke mindst også at undgå yderligere forværring af vejrtrækningen. Mange børn med SMA type ll lever i mange år ved hjælp af forbedrede og vedholdende støtte behandlinger. Andre organer kan blive involveret over år og her også forskelligt fra barn til barn. Her tænkes på ændringer i følesansen, mave-tarmkanalens funktioner, funktionerne af den del af nervesystemet der regulerer de ubevidste nerve-funktioner (det autonome nervesystem) og mulige forstyrrelser i hormonsystemet. … Det vi ved om hvordan Spinraza virker … Spinraza er en slags afkortet RNA (antisense oliognukleotid) der bindes til pre-mRNA. Det fører til at pre-mRNA får exon 7 bundet til sig. Det er betingelsen for at pre-mRNA nu aflæses bedre og dermed fungerer bedre og nu igen koder for dannelsen af proteiner der på sin side nu anvendes for at nervecellerne fungerer. For at Spinraza skal nå ind i nervecellerne i rygmarven skal det gives så direkte til rygmarven som muligt. Det vil sige ind i rygmarvsvæskehulrummet omkring rygmarven. Herfra siver det afkortede RNA ind i nervecellerne og bliver der i nogen tid. En bestemt mængde og dermed koncentration i rygmarvsvæsken er nødvendig for at opnå effekt (reference 2). … Det vi ved om behandling med Spinraza … STUDIUM C: Dette studium omhandlede SMA type ll og lll og havde 28 børn med i alderen 2-14 år. Børnene var stabile og til registrering af effekt blev Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) (score fra 0 til 66) og Pediatric Quality of Life lnventory (PedsQL) anvendt. En signifikant øgning i HFMSE score blev opnået efter 3 måneders behandling og effekt øgedes yderligere efter 9 til 14 måneders behandling. Her var p= 0.008. Effekt var afhængig af dosis af Spinraza. Studiet blev publiceret i 2016 (reference 4). STUDIUM D: Dette studium omhandlede fortrinsvist SMA type ll. Det er et dobbelt-blindet (hverken patient eller forældre eller kliniker under studiet ved om der gives Spinraza eller ikke, såkaldt sham-controlled studium). 126 børn indgik i studiet. De var 2 til 9 år gamle. Seks børn havde 2 SMN2 kopier i den behandlede gruppe (7%), 74 børn havde 3 kopier (88%) og 2 havde 4 kopier (2%). De fleste børn havde således SMA type ll. HFMSE score var mellem 16 og 31 i udgangspunktet. Middelværdi på 22. Efter 15 måneder havde børn i behandlingsgruppen opnået en bedre score på mellem 2,9 og 5,1 og gennemsnitligt 4,0. Blandt børnene uden aktiv behandling var tilsvarende værdier -3,8 til 0 og gennemsnit -1,9; altså et tab af muskelkraft. Der fandtes en positiv effekt af ikke-aktiv behandling i den første del af behandlingsperioden (placebo effekt). En stigning i 3 på HFMSE blev vurderet som en meningsfuld effekt. Det fandtes at en meningsful effekt stort set kun blev observeret blandt børn der havde en sygdomsvarighed på 44 måneder eller mindre. Her ses endvidere manglende effekt hos børn ældre end 44 måneder og tvivlsom effekt hos børn med alderen 25-44 måneder. Beregninger har i øvrigt vist at score på HFMSE skalaen er 11,4 point højere som følge af behandling med nusinersen på diagnose tidspunktet. Men at score falder med 2 point pr år fra alderen for de første symptomer. Det vil sige at merværdien af nusinersen ikke længere er til stede efter 6 år. Til sammenligning falder score for børn der ikke er i behandling med 0,9 point pr år. Dette fald er uafhængig af sygdomsvarighed. Studiet er publiceret i 2018 i New England Journal of Medicine (reference 5). … Det vi ikke ved om behandling med Spinraza Studium er i gang der skal demonstrere effekt af nusinersen (Spinraza) hos børn før symptomer opstår (Nurture studium ledet af Bertini). Det vides indtil videre at børn med 2 SMN2 kopier (SMA type ll) får et meget bedre udbytte af medicinen hvis de behandles før symptomer opstår (reference 7). Alt tyder på at nogle patienter svarer bedre på medicinen end andre. Det eneste vi ved indtil nu er at tidspunktet fra første symptomer til start af behandling er afgørende hos børn med SMA type l og alderen når der tænkes på børn med type ll (reference 7). Måling af SMN RNA kunne være en farbar vej til at afklare dette bedre men indtil nu er ikke nogen viden der begrunder om det kunne anvendes i klinisk praksis. Noget tyder på at børn og unge med SMA type lll kan have en effekt af nusinersen. Men der foreligger ikke endnu afklarende forskningsresultater (reference 7). Det vides ikke om nusinersen kan stabilisere og dermed undgå yderligere tab af funktioner hos børn med SMA type ll. Det studium der kunne tilnærme sig dette spørgsmål er studiet med 126 børn med først og fremmest SMA type lll (reference 5). Studiet er citeret i præsentationer på Google nettet for at sige at der er en stabiliserende effekt. Men det er ikke tydeligt at se det i selve studiebeskrivelsen. Det skal tages ad notam at studiet ikke har indbefattet børn med fremadskridende symptomer (sværere grader af ledstivhed, udtalt rygskævhed, vejrtrækningsvanskeligheder og kunstig fødevej). Det er forhold der især rammer de lidt ældre børn og man kan derfor sige at de lidt ældre børn ikke er repræsenteret ligeværdigt i studiet. Ingen børn over 8 år er indbefattet i noget tidligere eller aktuelt studium og de meget få der er tæt på 8 år har ikke haft meningsfuld effekt af nusinersen (reference 5 og 8). Bivirkninger af Spinraza Der [har] hele tiden i de udførte studiet været registreret for mulige bivirkninger. Ingen har været alvorlige. Efter at Spinraza er taget i anvendelse har der dog været rapporteret flere tilfælde med udvikling af forhøjet tryk i hjernens hulrum (kommunikerende hydrocefalus). Tilfældene har været observeret hos mindre børn og har i flere tilfælde krævet kirurgisk behandling. Denne bivirkning er endnu ikke beskrevet i videnskabeligt tidsskrift men af Biogen (reference 9) Andre behandlingsmuligheder [end] Spinraza Der er 5 andre præparater på vej i kliniske undersøgelser. Biogen er tidsmæssigt længst fremme. Det vil formentlig tage flere år endnu før der foreligger resultater (reference 10). Medicinrådets beslutninger Medicinrådet har taget 2 beslutning med tidsmæssig forskel og har svaret rettidigt på forskningsresultater. Der er ikke aktuelt nye forskningsresultater på vej der vil ændre på de beslutninger der er taget. … Regionernes intentioner og den syvende regel Medicinrådet er oprettet af Regionerne i januar 2017 og i samråd med blandt andet patientorganisationer. Medicinrådet vurderer om nye lægemidler skal anbefales eller ikke anbefales til ibrugtagning som standardbehandling på sygehusene. Anbefalinger bygger på lægemidlers merværdi og Folketingets 7 principper for prioritering af lægemidler. Alvorlighed kan inddrages i beslutningen. Den behandlingsansvarlige læge kan dog vælge at give en behandling selv om Medicinrådet ikke har anbefalet en behandling som standardbehandling. I så fald skal der være enighed blandt afdelingens overlæge og flere speciallæger. Sagen skal endvidere forelægges den Regionale Lægemiddelkomité som inden for 14 vurderer om behandling kan foretages. I sidste ende er det den behandlingsansvarlige overlæge der tager beslutningen for og imod behandling. Beslutter den behandlingsansvarlige overlæge at iværksætte behandling skal denne altid foregå med systematisk og protokolleret opfølgning. ” Det Regionale Lægemiddelråd besvarede ansøgningen den 10. december 2018. Af svaret fremgår: ”Ansøgning om behandling med nusinersen (Spinraza) Kære [overlæge A] Vi vender hermed tilbage mht din ansøgning om behandling med nusinersen til patienten [klager] Desværre kan Det Regionale Lægemiddelråd IKKE på det foreliggende grundlag imødekomme ansøgningen. [Klager] er 11 år og det er i ansøgningen oplyst, at hun har haft symptomer siden 1-års alderen – dvs i ca. 10 år. Der foreligger ikke publicerede videnskabelige data, der tyder på, at behandlingen kan have effekt så længe efter sygdomsdebut. Netop sygdomsvarigheden har været diskuteret endog meget grundigt i Medicinrådet, som finder, at behandlingen skal startes senest 4 år efter symptomdebut. Der er ikke i ansøgningen anført nogen begrundelse, der kunne tilsige, at behandlingen kunne have effekt netop i [klagers] tilfælde. Der er derfor ikke grundlag for i dette tilfælde at fravige de almindelge retningslinjer. Denne afgørelse kan evt ankes til [koncerndirektør]. Med venlig hilsen [Formand for Det Regionale Lægemiddelråd] Og [Medlem af Det Regionale Lægemiddelråd]” Den 24. december 2018 noterede overlæge A følgende i klagers journal: ”Undertegnede har søgt Det Regionale Lægemiddelråd med henblik på behandling med Spinraza til [klager], som har SMA type 2. I forvejen har Medicinrådet udtalt sig i maj 2018. Med baggrund i denne udtalelse fra Medicinrådet og familiens ønske om behandling er Det Regionale Lægemiddelråd ansøgt med skrivelse og begrundelse den 12.11.18. Undertegnede har modtaget svar den 10.12.18. Efterfølgende er svaret drøftet både internt i lægegruppen her på [sygehus D] samt eksternt med kolleger fra [sygehus E] og [sygehus F]. Det Regionale Lægemiddelråd anbefaler ikke behandling med Spinraza til [klager], idet der ikke er videnskabeligt grundlag for effekt. Denne beslutning understøttes af undertegnede, som altså ikke vil anvende det 7. princip. Dette begrundes i, at [klager] er handicappet, og fra min side vil jeg gerne udvise forsigtighed med hensyn til behandling, som ikke er dokumenteret i forhold til den alder hun har. Skulle bivirkninger opstå, hvis man alligevel valgte behandling, må der ses på dette med stor alvor både set fra etisk men også juridisk synsvinkel. Kopi af ansøgning dateret 12.11.18 (side 1-9), Medicinrådets anbefaling vedr. nusinersen . . . (side 1-2) samt dagens notat sendes til familien til orientering. ” Da klagers mor bad om en uddybende forklaring på, hvorfor klager ikke blev tilbudt behandling med Spinraza, noterede overlæge A følgende i klagers journal: ”Følgende forhold gør sig gældende: 1. Både Medicinrådet og [den indklagede regions lægemiddelråd] har taget stilling til det videnskabelige grundlag for at give Spinraza til børn med SMA type 2, der er ældre end 4 år gamle. Det vurderes tydeligt og klart, at der ikke er grundlag herfor, idet der ikke er videnskabeligt grundlag for effekt af medicin, når man er ældre end de 4-5 år. Det ses tydeligt ud fra det foreliggende videnskabelige materiale, at effekten aftager, når børnene bliver ældre, og at der således ikke kan forventes nogen effekt af Spinraza, når man er 11 år gammel. Jeg tilslutter mig denne vurdering. Der vil derfor ikke fra min side blive foretaget en opstart af behandling, det 7. princip vil ikke blive fulgt. 2. Når det er sådan, at der ikke er videnskabeligt grundlag for opstart af behandling, vil en behandling, som alligevel opstartes og som kunne give bivirkninger, være særdeles uhensigtsmæssig både set fra barnets egen, forældrenes og fra etisk og juridisk synsvinkel. 3. Der skal benyttes et godkendt præparat til protokollerede behandlingsforløb. Der vil ikke blive tale om at give et præparat, som ikke er godkendt. 4. Der er ikke tale om, at der gives afslag på basis af frygt for bivirkning men udelukkende på basis af manglende evidens for effekt. 5. Når man som patient i forvejen er handicappet og kunne tilføres yderligere handicap igennem bivirkninger, ville det fra min side være særdeles alvorligt, idet jeg gerne vil tage hensyn til mennesker med handicap og beskytte dem mod bivirkninger og frem for alt også mod at undlade smertevoldende procedurer ved at give et præparat, som ikke har effekt overfor den givne patient. 6. Der er ikke andre præparater på vej, som kan erstatte Spinraza hos børn, der er ældre. Der er muligheder for nyfødte og børn med nyopdaget spinal muskelatrofi type 1 og type 2. ” Efter skolioseoperationen og afslag på behandling med Spinraza fortsatte den gradvise forværring af klagers motorik og tab af funktioner. Den 16. maj 2018 er det i klagers journal blandt andet noteret, at klager blev vendt flere gange om natten, da hun ikke selv kunne klare dette. Det er videre noteret, at der er hjælp i alle de vågne timer. Af journalnotat af 1. oktober 2018 fremgår blandt andet: ”Overordnet set går det langsomt tilbage med [klagers] motoriske og fysiske formåen. Nævner at så sent som ved ankomsten hertil, hvor der skulle trækkes i snoren for at døren åbnede sig, da kunne [klager] ikke magte dette, mens dette har hun ellers gjort ved tidligere ambulante besøg. ” Den 6. maj 2019 er det i klagers journal noteret, at hun kan spise selv, men ikke selv rede hår eller tage tøj på. Den 3. marts 2018 anmeldte klagers forældre forløbet til Patienterstatningen under henvisning til, at den manglende behandling med Spinraza betød en forringelse af klagers helbredstilstand med tab af førlighed og livsvigtige funktioner. I behandlingsstedets bemærkninger til anmeldelsen af behandlingsskade skrev overlæge A blandt andet: ”Patienter med SMA type II har en langsom fremadskridende forværring af deres motoriske handicap. Spinraza kan i bedste fald bremse denne udvikling, når behandlingen gives over mindst 6 måneder. Det er mindst den tid, der skal til, for at man kan bedømme effekt. Skulle behandlingen været givet med start den 17. oktober 2017, ville man først nu kunne forvente at se en effekt. Skaden kunne snarere bestå i, at man fra nu, [ville] kunne håbe på en effekt, der i bedste fald ville kunne bevare nuværende funktionsniveau over længere tid. Man ville således nu kunne forvente en opbremsning i tab af muskelfunktioner. Heri kunne skaden bestå. Udvikling af skoliose, der er startet ville næppe blive bremset af Spinraza. Der er ikke sket en skade i klassisk forstand. Men en forsinkelse eller forhindring af langsomt fremadskridende nedsættelse af muskelkraft kunne have været [trådt] i kraft nu. Der vil være stor forskellighed i effekt af Spinraza på det enkelte barn. Det er udelukkende ved at behandle, at man kan fa et billede af, om Spinraza er effektivt til det enkelte barn. Derfor skal behandlingen fremadrettet udføres protokolleret. Man kan ikke pa forhånd afgøre effekt, og kan derfor heller ikke udvælge patienten med mulige særlige egenskaber for effekt. Dog udgør behandlingen i tidlig barnealder en positiv faktor. ” Den 20. august 2018 traf Patienterstatningen afgørelse i sagen og afviste, at klager var berettiget til erstatning efter lov om klage- og erstatningsadgang inden for sundhedsvæsnet. Af afgørelsen fremgår blandt andet: ”Vi lægger til grund, at den behandlende læge i denne sag reelt ikke havde mulighed for at ordinere lægemidlet Spinraza, fordi lægemidlet var for dyrt set i forhold til den dokumenterede effekt. Der foreligger derfor en såkaldt ressourcebegrænsning. Når en manglende behandling skyldes, at der ikke er ressourcer til at fortage den, er der allerede af den grund ikke mulighed for erstatning. … Det er et politisk/økonomisk spørgsmål, om de økonomiske midler, der er til rådighed i regionen, skal bruges på fx patientbehandlinger, nye lokaler eller medicin. Det er også en politisk/økonomisk beslutning, om der skal være adgang til ny dyr medicin. … Der foreligger således en ressourcebegrænsning. Som der er redegjort for ovenfor, betyder det, at der ikke er erstatningsansvar, uanset om der måtte foreligge en patientskade. Patienterstatningen har ikke taget stilling til, om der foreligger en patientskade i nogen af de anmeldte sager, altså om patienterne er blevet yderligere svækkede, fordi de ikke har fået Spinraza. Det skyldes, at vi efter fast administrativ praksis ikke realitetsbehandler en sag, hvis vi må lægge til grund, at der manglede ressourcer til den ønskede behandling. ” Afgørelsen blev påklaget til Ankenævnet for Patienterstatningen den 27. august 2018. Ankenævnet stadfæstede Patienterstatningens afgørelse den 1. april 2019. Den 27. september 2019 blev der udtaget stævning mod Ankenævnet for Patienterstatningen i en retssag, som verserer ved Østre Landsret. I april 2020 fremlagde Medicinrådets fagudvalg en indstilling om revurdering af anbefalingen vedrørende Spinraza. Af indstillingen fremgår, at fagudvalget på baggrund af gennemgang af ny data vurderede, at der var belæg for, at flere patienter i Danmark med SMA type 2 og 3 ville kunne opnå betydelig effekt, hvis de fik tilbudt behandling med nusinersen. Fagudvalget indstillede derfor til, at Medicinrådet revurderede anbefalingen for patienter med SMA type 2 og 3. Medicinrådet besluttede på et ekstraordinært møde den 29. juni 2020 at fastholde sin anbefaling af 30. maj 2018, så anbefalingen af Spinraza som standardbehandling fortsat kun gælder for en afgrænset gruppe børn med SMA. Af mødereferatet fremgår blandt andet: ” Medicinrådet har i dag besluttet ikke at ændre sin nuværende anbefaling af nusinersen. Det sker, fordi Rådet, efter en nøje gennemgang af de nye data som fagudvalget har indsamlet, fortsat ikke kan finde evidens for, at en større patientgruppe vil have gavn af behandlingen. Set i lyset heraf er prisen for nusinersen fortsat for høj. ” Rådsmedlemmerne fra Danske Patienter ønskede ikke at bakke op om konklusionen og udarbejdede efter rådsmødet en mindretalsudtalelse, som de anmodede om at få medtaget i referatet. Heraf fremgår blandt andet: ”Danske Patienter finder, at kliniske erfaringer og Mercuri (2019) viser at børn og unge med SMA efter 5-års alderen taber funktionsevne. Real-world-data og et opfølgningsstudie viser at behandlingen med nusinersen ret hurtigt ændrer denne udvikling for en del af patienterne. Der er således en dokumenteret effekt. Danske Patienter finder det i øvrigt bemærkelsesværdigt, at Medicinrådet som det eneste prioriteringsinstitut er nået frem til en konklusion om, at der ikke er evidens for at nusinersen har effekt for en større patientgruppe. Medicinrådet har således uden nogen faglig redegørelse - på tværs af rådets egne eksperter og den almindelige kliniske opfattelse blandt eksperter i Europa – besluttet, at der ikke er evidens for at udvide behandlingstilbuddet til hele børne- og ungegruppen. … Danske Patienter er uenige i denne tilsidesættelse af faglige eksperters vurdering og i at den relevante patientgruppe som følge heraf ikke får tilbudt behandling. ” Klagen blev modtaget i Ligebehandlingsnævnet den 24. marts 2021. Klager fremsatte i klagen en påstand om betaling af en godtgørelse på 100.000 kr. Klager har til sagen for nævnet fremlagt en lang række bilag. Klager har blandt andet fremlagt en spørgeskemaundersøgelse udført i 2015 i 16 europæiske lande. Klager har henvist til, at det fremgår heraf, at 81 % svarede, at en medicinsk behandling, der kunne stabilisere det aktuelle funktionsniveau, ville udgøre et væsentligt fremskridt, mens 15 % svarede, at en sådan medicin ville udgøre et moderat fremskridt. Klager har desuden fremlagt en artikel af 23. august 2018 fra Sundhedspolitisk Tidsskrift med overskriften ”Minister: Det syvende princip SKAL følges”. Af artiklen fremgår blandt andet: ” Endnu engang slår sundhedsminister Ellen Trane Nørby (V) fast, at patienter skal have adgang til medicin, hvis deres læger mener, at de kan have gavn af det - også selvom det ikke er godkendt til standardbehandling. En ny afgørelse fra Patienterstatningen har ellers sendt en bombe under lægernes frie ordinationsret. Afgørelsen afviser syv sager om manglende behandling med det ekstremt dyre lægemiddel Spinraza med begrundelsen, at lægerne pa grund af den høje pris reelt ikke har haft adgang til at ordinere medicinen. Behandlingen af en enkelt patient vil koste flere millioner kroner om året. … "Det syvende princip handler i høj grad om at sikre alle den rigtige behandling – også når medicinalproducenterne sætter urimeligt høje priser," siger Ellen Trane Nørby, der nu vil indkalde Folketingets sundhedsordførere til et møde om sagen. ” Klager har fremlagt Danske Regioners notat om en ny model for vurdering af lægemidler af 4. april 2016. Klager har ligeledes fremlagt uddrag fra metodehåndbog for Medicinrådets arbejde med at udarbejde fælles regionale vurderinger af nye lægemidlers og nye indikationers kliniske merværdi. Klager har også fremlagt uddrag fra håndbog for Medicinrådets proces og metode vedrørende nye lægemidler og indikationsudvidelser. Klager har desuden fremlagt dokumentation, der beskriver Hammersmith Functional Motor Scale Expanded – HFMSE. Klager har desuden fremlagt norsk og svensk materiale, og hertil oplyst, at Medicinrådets afvisning af Spinraza som standardbehandling adskiller sig fra de anbefalinger, der blev givet i Norge og Sverige på cirka samme tidspunkt. Parternes bemærkninger Klager gør gældende, at hun er blevet forskelsbehandlet på grund af handicap, og at Ligebehandlingsnævnet kan og bør behandle klagen. Spørgsmålet om afvisning Det centrale spørgsmål i sagen er, om afslaget fra den indklagede region udgør ulovlig forskelsbehandling på grund af handicap, fordi beslutningen om at ikke at tilbyde klager behandling med Spinraza tager udgangspunkt i en vurdering fra Medicinrådet, der i sig selv er udtryk for ulovlig forskelsbehandling. Det er klagers synspunkt, at de kriterier for kategorisering af lægemidlets merværdi, som Medicinrådets vurdering af Spinraza er baseret på, er udtryk for ulovlig indirekte forskelsbehandling på grund af handicap, idet kriterierne ikke tager højde for, hvilken betydning effekten af Spinraza kan have for patienter med en progredierende og betydelig nedsat funktionsevne. De opstillede kriterier stiller derved gruppen af patienter med SMA type 2 ringere end andre patienter uden betydelige og kroniske funktionsnedsættelser, og er derfor egnet til at ramme klager uforholdsmæssigt hårdt. Såfremt det kan lægges til grund, at grundlaget for Medicinrådets anbefalinger vedrørende Spinraza som standardbehandling til patienter med SMA er udtryk for ulovlig forskelsbehandling på grund af handicap, da udgør det ligeledes ulovlig forskelsbehandling, hvis et konkret afslag på behandling med Spinraza alene baseres på Medicinrådets anbefalinger. Klager ønsker, at Ligebehandlingsnævnet tager stilling til, 1) om de effektmål til brug for vurderingen af merværdien af Spinraza, som Medicinrådet har opstillet, herunder særligt effektmålet motorisk funktion, udgør et tilsyneladende neutralt kriterium, der stiller klager ringere end patienter uden betydelige og kroniske funktionsnedsættelser, 2) om de ansvarlige ved den indklagede region har udsat klager for ulovlig forskelsbehandling på grund af handicap i strid med handicapdiskriminationslovens § 5 ved at basere afslaget på behandling med Spinraza på Medicinrådets anbefalinger, herunder Medicinrådets vurdering af merværdien af Spinraza, og 3) om klager som følge af denne forskelsbehandling er berettiget til godtgørelse efter handicapdiskriminationslovens § 11, stk. 1. Klager beder ikke Ligebehandlingsnævnet om at tage stilling til, om klager er berettiget til behandling eller ej. Klager beder heller ikke Ligebehandlingsnævnet om at tage stilling til, om klager er påført en patientskade som følge af den manglende behandling med Spinraza og i den sammenhæng, om klager er berettiget til erstatning efter lov om klage- og erstatningsadgang inden for sundhedsvæsnet. Klagen omhandler ikke det materielle indhold i den konkrete sundhedsfaglige beslutning, men den måde som medicinprioritering bestemmes på. Ligebehandlingsnævnet er det eneste organ foruden domstolene, der har kompetence til at vurdere, om måden, hvorpå medicinprioritering bestemmes, er i strid med ligebehandlingslovgivningen eller ej. Såfremt der foreligger ulovlig forskelsbehandling på grund af handicap, er Ligebehandlingsnævnet ligeledes det eneste administrative organ, der kan tilkende klager en godtgørelse efter handicapdiskriminationsloven. Klager bemærker, at det ikke er reguleret i lovgivningen, hvordan Medicinrådet og regionerne skal prioritere og vurdere nye lægemidler. Medicinrådets vurderinger af, hvorvidt nye lægemidler skal anbefales eller ikke anbefales ibrugtaget som standardbehandling, hviler som udgangspunkt på følgende grundlag: Medicinrådets kategorisering af lægemidlers merværdi, omkostningsanalyse foretaget af regionernes indkøbsorgan, Amgros, samt Folketingets syv principper for prioritering af sygehuslægemidler. Klager gør gældende, at dette grundlag for Medicinrådets anbefalinger ikke har karakter af lovgivning, ligesom Medicinrådets anbefalinger ikke har karakter af forvaltningsretlige afgørelser. Medicinrådets anbefalinger er vejledende, og med Folketingets syv overordnede principper for prioriteringer inden for sygehusmedicin er det forudsat, at der ved den enkelte region kan træffes beslutning om at fravige Medicinrådets anbefalinger, jf. det 7. princip om adgang til behandling. Adgangen til at fravige Medicinrådets anbefalinger og proceduren herfor er heller ikke reguleret i lovgivningen, men beskrevet i Danske Regioners vejledning om anvendelse af lægemidler, som ikke er anbefalet af Medicinrådet. På baggrund heraf er det klagers opfattelse, at det afslag på behandling med lægemidlet Spinraza, som den indklagede region har meddelt klager, er udtryk for ulovlig forskelsbehandling på grund af handicap, og ikke anvendelse og fortolkning af regler i anden lovgivning. Det er derfor også klagers opfattelse, at Ligebehandlingsnævnet er kompetent til at behandle sagen. Forskelsbehandling på grund af handicap Det var i strid med handicapdiskriminationslovens § 5, at klager i december 2018 fik afslag på behandling med lægemidlet Spinraza. Klager har et handicap i handicapdiskriminationslovens forstand. Som følge af sin muskelsvindsygdom, SMA type 2, har hun en fysisk funktionsnedsættelse, der i samspil med forskelligartede barrierer hindrer hende i at deltage i samfundslivet på lige vilkår med andre. Den behandlingsansvarlige læge ved den indklagede regions afslag på at ordinere lægemidlet Spinraza til klager uden for Medicinrådets anbefalinger om standardbehandling var i strid med handicapdiskriminationslovens forbud mod indirekte forskelsbehandling. Den behandlingsansvarlige læges tilslutning til Det Regionale Lægemiddelråds afgørelse af 10. december 2018 udgør ulovlig forskelsbehandling, fordi afgørelsen fra Det Regionale Lægemiddelråd og dermed overlægens beslutning bygger på grundlaget for Medicinrådets anbefalinger vedrørende Spinraza som standardbehandling til patienter med SMA, herunder Medicinrådets kategorisering af lægemidlets merværdi, der i sig selv udgør ulovlig forskelsbehandling på grund af handicap. Den indklagede region har herved udsat klager for ulovlig forskelsbehandling ved ikke at sikre, at der forelå en selvstændig vurdering af, hvorvidt et afslag på behandling med Spinraza, der alene baserede sig på Medicinrådets anbefaling, ville ramme klager urimelig hårdt. Regionen var ikke bundet af Medicinrådets anbefaling og havde en selvstændig forpligtelse til at overholde diskriminationsforbuddet. Medicinrådets vurdering var egnet til at ramme klager urimeligt hårdt, idet kriterierne for kategorisering af lægemidlers merværdi stiller gruppen af patienter med SMA type 2 ringere end andre patienter uden handicap, og idet Medicinrådet ikke har taget højde for, hvilken betydning effekten af Spinraza kan have for patienter, som har en betydelig nedsat funktionsevne. Medicinrådet er et rådgivende råd, og det er den behandlingsansvarlige læge, der i sidste ende vurderer, om der er grundlag for at fravige Medicinrådets anbefalinger. Den behandlingsansvarlige læge har derfor også et ansvar for at sikre sig, at han ikke træffer en afgørelse om afslag på behandling med et lægemiddel, som udgør ulovlig forskelsbehandling på grund af handicap, fordi den pågældende afgørelse tager afsæt i en anbefaling fra Medicinrådet, der i sig selv er udtryk for ulovlig forskelsbehandling. På den baggrund er regionen rette indklagede, da regionen som arbejdsgiver hæfter for ansvaret for den forskelsbehandling, som den behandlingsansvarlige læge har udøvet ved beslutningen om ikke at tilbyde klager behandling med Spinraza, jf. Danske Lov 3-19-2. Under behandlingen af sagen om patienterstatning har det været omtvistet, hvorvidt den behandlingsansvarlige læge reelt havde mulighed for at ordinere Spinraza til klager, eller om denne mulighed var afskåret som følge af ressourcemæssige prioriteringer i regionen. Dette stridspunkt er uden betydning for nærværende sag om ulovlig forskelsbehandling. Det centrale er, at Spinraza er og var et tilgængeligt lægemiddel og kunne være indkøbt af den indklagede region, herunder i december 2018, da Det Regionale Lægemiddelråd meddelte afslag på ansøgningen om ibrugtagning af Spinraza uden for Medicinrådets anbefalinger, og den behandlingsansvarlige læge tilsluttede sig denne afgørelse. Det må således lægges til grund, at det ville have været muligt for klager at modtage behandling med Spinraza i den indklagede region. Den enkelte regions ressourcemæssige prioriteringer, herunder spørgsmålet om, hvorvidt de økonomiske midler, der er til rådighed i regionen, skal bruges på medicin, skal foretages under hensyntagen til og respekt for det grundlæggende forbud mod forskelsbehandling på grund af handicap. Økonomiske og ressourcemæssige hensyn kan ikke generelt gå forud for eller tilsidesætte forpligtelsen til at behandle mennesker med handicap lige. Den indklagede region burde således uanset Medicinrådets anbefaling om ikke at ibrugtage Spinraza som standardbehandling have sørget for, at der i regionens regi blev foretaget en vurdering af, om afgørelsen i forhold til klager var udtryk for ulovlig forskelsbehandling. En sådan vurdering blev ikke foretaget hverken af den behandlingsansvarlige læge eller af Det Regionale Lægemiddelråd. Tværtimod fremgår det af sagens akter, at Medicinrådets anbefaling har været udslagsgivende for beslutningen om at afslå behandling med Spinraza til klager. Blandt andet fremgår det af sygehusets bemærkninger til brug for Patienterstatningens afgørelse, at det er den enkelte læge på afdelingen, som foretager den indledningsvise vurdering af, hvorvidt der er grundlag for at ordinere Spinraza, og at Medicinrådets anbefalinger har afgørende betydning i den forbindelse. Medicinrådets anbefalinger af, hvorvidt Spinraza skulle ibrugtages som standardbehandling til patienter med SMA af henholdsvis 12. oktober 2017 og 30. maj 2018 hviler i betydelig grad på kategoriseringen af merværdien af Spinraza. På baggrund af Medicinrådets protokol for vurdering af den kliniske merværdi af Spinraza sammenholdt med Medicinrådets vurdering af den kliniske merværdi af Spinraza gør klager gældende, at effektmålene til brug for vurderingen af merværdien af Spinraza er udformet på en sådan måde, at det stiller klager ringere end andre patienter uden betydelige og kroniske funktionsnedsættelser. De krav der stilles til effekten og dermed merværdien af Spinraza, er egnet til at forskelsbehandle klager, idet grænsen på den af indklagede anvendte skala ikke tager højde for, at selv små forbedringer eller blot en bevaring af en bestemt funktion – svarende til en mindre stigning på skalaen – kan have afgørende betydning for det enkelte individs, og i dette tilfælde klagers, livskvalitet og autonomi. Såfremt behandlingen med Spinraza for eksempel betyder, at en patient med SMA type 2 opretholder en funktionsdygtig pegefinger eller forbedrer motorikken i den ene hånd, vil en sådan opretholdelse eller forbedring givetvis alene blive registreret som en stigning på meget få eller ingen point på skalaen. En sådan stigning vil af Medicinrådet blive klassificeret som en klinisk forskel, der ikke er relevant, og effekten vil blive vurderet som en lille merværdi for patienter med SMA type 2. For patienter med SMA type 2 kan en sådan effekt imidlertid have væsentlig betydning for den enkeltes hverdag og livsførelse, fordi motorikken i den ene hånd eller en fungerende pegefinger kan være en af de få selvstændige funktioner, som vedkommende har tilbage, og samtidig en funktion, som kan være helt afgørende for, om patienten for eksempel kan drikke af en kop, holde bestik, skrive på en computer, styre sin kørestol eller i øvrigt anvende diverse hjælpemidler. Klager gør på den baggrund gældende, at det udgør ulovlig indirekte forskelsbehandling, at Medicinrådet ved vurderingen af effekten af Spinraza undlod at tage højde for, hvilken betydning behandlingen ville have for patienternes motoriske kunnen set i sammenhæng med deres livsførelse og trivsel. En forbedring eller bevaring af en fysisk funktion, der kan være af mindre betydning for en person uden svær og kronisk nedsat funktionsevne, vil kunne være helt afgørende for personer med SMA, herunder for deres livskvalitet og autonomi. Effektmålet for motorisk funktion, herunder det fastsatte krav til mindste klinisk relevante forskel på den anvendte skala, udgør således et tilsyneladende neutralt kriterium, der stiller personer med betydelige, kroniske funktionsnedsættelser ringere end personer uden eller med mindre funktionsnedsættelser, eftersom effektmålet undervurderer den effekt medicinen i praksis kan have for førstnævnte gruppe. Klager er på den baggrund konkret og mærkbart berørt af den forskelsbehandling, der ligger i de opstillede krav til effekten af Spinraza, idet hun som SMA type 2-patient tilhører en patientgruppe med betydelige og kroniske funktionsnedsættelser. For så vidt angår vurderingen af behandlingseffekterne ved Spinraza er det væsentligt at være opmærksom på, at målgruppen består af børn under udvikling med en progredierende sygdom. Disse forhold taler for, at der generelt stilles lempeligere krav til effekten af lægemidlet. Klager gør i den forbindelse gældende, at det præspecificerede mål for motorisk funktion stiller for strenge krav til effekten af Spinraza ved behandling af patienter med SMA type 2. Den valgte grænse ligger langt over den klinisk relevante forskel som er blevet accepteret i andre lande, herunder Sverige og Norge. Medicinrådets vurdering stiller patienter med en progredierende, kronisk sygdom ringere, idet rådet ikke har lagt vægt på de langsigtede effekter af at forsinke eller stabilisere udviklingen af sygdommen. Med afvisningen af Spinraza som standardbehandling adskiller Medicinrådets anbefaling sig således fra de anbefalinger, der blev givet i Norge og Sverige omtrent på samme tidspunkt. I perioden fra Spinraza blev introduceret på det danske marked i 2017 og frem, er klagers helbred, motorik og fysiske formåen blevet væsentligt forværret. I hendes patientjournal er det i denne periode blandt andet noteret, at hun ikke selv kan klare at vende sig i sengen om natten, at hun ikke selv kan rede hår eller tage tøj på, og at hun ikke har kræfter til at trække i snoren til døråbneren på hospitalet. Uanset at en opretholdelse eller forbedring af de funktioner, der skal til, for at klager eksempelvis ville kunne vende sig i sengen, rede sit hår eller trække i en snor, ikke er nok til at opnå en tilstrækkeligt effekt på skalaen, er det funktioner som tilfører betydelig værdi til klagers dagligdag. For klager kunne behandling med Spinraza således have været forbundet med bevaring af centrale funktioner. Overlæge A anerkendte ved bemærkninger til anmeldelsen af behandlingsskaden til Patienterstatningen, at der kunne være sket en forsinkelse eller hindring af den langsomt fremadskridende nedsættelse af muskelkraft hos klager. Der er derfor påvist faktiske omstændigheder, som skaber en formodning for, at klager har været udsat for ulovlig forskelsbehandling på grund af sit handicap. Det er herefter op til indklagede at føre bevis for, at forskelsbehandlingen kan retfærdiggøres, jf. handicapdiskriminationslovens § 10. Den ringere behandling, som klager har været udsat for som følge af den manglende behandling med Spinraza, har medført en alvorlig og væsentlig forværring af hendes helbredstilstand, herunder motorik og fysiske formåen. Godtgørelsesniveauet bør stå i et rimeligt forhold hertil. Klager har om godtgørelsens størrelse henvist til Ligebehandlingsnævnets afgørelse med sagsnr. 18-1769. Klager gør gældende, at godtgørelsesniveauet i nærværende sag bør være væsentligt højere, idet den manglende behandling med Spinraza for klager har været forbundet med tab af livsvigtige funktioner og en særdeles alvorlig helbredsmæssig forværring i relation til førlighed og fysisk formåen. Det er desuden en skærpende omstændighed, at afslaget på behandling med Spinraza udgør diskrimination i forhold til en beskyttet rettighed i form af retten til sundhed. Retten til sundhed er blandt andet beskyttet i FN’s Handicapkonventions artikel 25, som i litra b fastslår, at mennesker med handicap bør gives de sundhedsydelser, som de specifikt har brug for på grund af deres handicap, herunder tilbud med sigte på at minimere og forebygge yderligere handicap. Ligebehandlingsnævnets bemærkninger og konklusion Ligebehandlingsnævnet behandler klager over forskelsbehandling på grund af handicap uden for arbejdsmarkedet efter lov om forbud mod forskelsbehandling på grund af handicap (handicapdiskriminationsloven). Det fremgår af handicapdiskriminationsloven, at ingen må udsætte en anden person for direkte eller indirekte forskelsbehandling på grund af dennes handicap. Forbuddet mod forskelsbehandling gælder for al offentlig og privat virksomhed på alle områder i samfundet. Forbuddet gælder dog ikke for udøvelse af aktiviteter af rent privat karakter. Ligebehandlingsnævnet bemærker, at handicapdiskriminationsloven efter forarbejderne til loven ikke finder anvendelse på det materielle indhold i afgørelser truffet af offentlige forvaltningsmyndigheder eller i love vedtaget af Folketinget. Det vil sige, at nævnet ikke kan tage stilling til anvendelse og fortolkning af regler i anden lovgivning. For så vidt angår klager over sagsbehandling, som er foretaget af den offentlige forvaltning, må Ligebehandlingsnævnet tage stilling til, om klagen reelt vedrører forskelsbehandling, eller om klagen alene drejer sig om anvendelse og fortolkning af regler i anden lovgivning. Klagen angår spørgsmålet om forskelsbehandling på grund af handicap i forbindelse med, at overlæge A i den indklagede region meddelte klager, der er diagnosticeret med SMA type 2, afslag på behandling med lægemidlet Spinraza. Klagen angår på den baggrund en beslutning truffet af regionen om at afslå behandling med lægemidlet Spinraza. Overlæge A begrundede afslaget med henvisning til Medicinrådets og Det Regionale Lægemiddelråds anbefalinger og udtalelser. Overlæge A anførte videre, at han ikke ville benytte sig af Folketingets 7. princip for prioritering af sygehuslægemidler, hvorefter det ud fra en konkret lægefaglig vurdering er muligt at behandle med lægemidler, som er afvist til standardbehandling. Efter det, der er oplyst og fremlagt af klager, vurderer nævnet, at klagen vedrører indholdet i overlæge A’s sundhedsfaglige skøn, hvori indgik beslutningen om ikke at anvende Folketingets 7. princip for prioritering af sygehuslægemidler. Nævnet finder, at der er tale om en beslutning af så væsentlig betydning for klager, at beslutningen må anses for en afgørelse i forvaltningslovens forstand. En sådan afgørelse truffet af en offentlig myndighed falder uden for anvendelsesområdet for handicapdiskriminationsloven. Ligebehandlingsnævnet kan derfor ikke behandle klagen. Det bemærkes, at nævnet efter indholdet af klagen sammenholdt med oplysningerne i sagen ikke har fundet anledning til at foretage partshøring af den indklagede region. Retsregler Afgørelsen er truffet efter følgende bestemmelser: Lov om Ligebehandlingsnævnet • § 1, stk. 1, og stk. 5, om nævnets kompetence • § 6, stk. 2, om principiel behandling • § 9, stk. 1, om klagebehandling • § 12, stk. 1, om klagebehandling Handicapdiskriminationsloven • § 2, om lovens anvendelsesområde • § 5, stk. 1-3, om forbud mod forskelsbehandling

Versioner

1. 2022-03-10